Cassava Sciences stürzt nach Scheitern einer Alzheimer-Medikamentenstudie um 85 % ab
Cassava Sciences (SAVA), das auf neurodegenerative Erkrankungen spezialisierte Biotechnologieunternehmen mit Sitz in Austin, erlitt am Montag einen schweren Schlag, als seine Aktien um 85 % einbrachen.
Der starke Rückgang erfolgte, nachdem das Unternehmen bekannt gab, dass seine klinische Phase-3-Studie für Simufilam, ein experimentelles Alzheimer-Medikament, seine primären Endpunkte nicht erreicht hatte.
Dies ist der größte Tagesverlust, den das Unternehmen je verzeichnete, und reiht sich in eine Reihe von Rückschlägen ein, zu denen auch die jüngsten Untersuchungen der US-Börsenaufsichtsbehörde Securities and Exchange Commission (SEC) und des US-Justizministeriums (DOJ) gehören.
Cassava, das derzeit über keine von der FDA zugelassenen Produkte verfügt, schloss das dritte Quartal laut Finanzvorstand Eric Schoen mit 149 Millionen Dollar in bar und Äquivalenten ab.
Das Unternehmen erklärte, dass dieses Kapital zur Aufrechterhaltung des Betriebs und zur Planung seines zukünftigen Kurses dienen solle.
Studienergebnisse bleiben hinter den Erwartungen zurück
Ziel der Phase-3-Studie war es, die Auswirkung von Simufilam auf den kognitiven und funktionellen Abbau bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alzheimer-Krankheit zu untersuchen.
Allerdings zeigte die Behandlung im Vergleich zu einem Placebo keine statistisch signifikanten Verbesserungen auf den Skalen ADAS-Cog 12 und ADCS-ADL – Standardinstrumente zur Messung der kognitiven und funktionellen Fähigkeiten bei Alzheimer-Patienten.
Die Simufilam-Gruppe zeigte eine Verringerung um 0,39 Punkte auf der ADAS-Cog 12-Skala und eine Erhöhung um 0,51 Punkte auf der ADCS-ADL-Skala.
Beide Ergebnisse deuteten auf leichte Verbesserungen hin, erreichten jedoch keine statistische Signifikanz mit P-Werten von 0,43 bzw. ähnlich nicht schlüssigen Niveaus.
Chief Medical Officer Jim Kupiec stellte fest, dass das Medikament zwar ein günstiges Sicherheitsprofil aufweise, die Ergebnisse jedoch die Fortsetzung einer zweiten Phase-3-Studie nicht rechtfertigten.
CEO spricht Mängel in der Studie an
CEO Rick Barry räumte die enttäuschenden Ergebnisse ein und führte das Problem teilweise auf einen unerwartet leichten kognitiven Rückgang in der Placebogruppe zurück.
„Wir versuchen zu verstehen, warum der kognitive Verlust in der Placebogruppe weniger ausgeprägt war als in früheren Studien“, sagte Barry.
Trotz des Scheiterns der Studie betonte Barry die Entschlossenheit des Unternehmens, die Daten weiter zu analysieren und auf einer bevorstehenden medizinischen Konferenz detaillierte Ergebnisse vorzustellen.
„Cassava wird weiterhin alle Daten prüfen und die nächsten Schritte bewerten“, fügte er hinzu.
Die Kontroversen um Maniok überschatten die aktuellen Herausforderungen
Die Ergebnisse der Studie werden vor dem Hintergrund strenger behördlicher Kontrollen vorgelegt.
Im September erklärten sich Cassavas Gründer und ehemaliger CEO Remi Barbier sowie die ehemalige Senior Vice President Lindsay Burns bereit, über 40 Millionen Dollar zu zahlen, um die Vorwürfe irreführender Behauptungen über die Alzheimer-Behandlung beizulegen.
Darüber hinaus erhob die SEC Anklage gegen Hoau-Yan Wang, einen Berater und Mitentwickler von Simufilam, wegen der Manipulation von Daten aus klinischen Studien, um den Anschein zu erwecken, dass das Medikament zu signifikanten Verbesserungen bei Biomarkern führe.
Gegen Wang wurde außerdem der Vorwurf erhoben, er habe bei den National Institutes of Health (NIH) betrügerische Förderanträge gestellt.
Cassava betonte, dass Wang nicht an der Phase-3-Studie beteiligt war, an der 804 Patienten an 75 Standorten in den USA, Kanada und Australien teilnahmen.
Die Teilnehmer der Doppelblindstudie wurden nach dem Zufallsprinzip entweder auf 100 mg Simufilam oder ein Placebo untersucht.
Zu den sekundären Endpunkten der Studie zählten neuropsychiatrische Symptome und die Belastung der Pflegekräfte, die Hauptziele einer Verbesserung der kognitiven und funktionellen Ergebnisse wurden jedoch nicht erreicht.
Zukunft angesichts steilen Aktienrückgangs ungewiss
Das Scheitern des Versuchs und die anhaltende behördliche Kontrolle haben Fragen zur Zukunft von Maniok aufgeworfen.
Obwohl die Aktie seit Jahresbeginn um 17,6 Prozent zugelegt hatte, unterstreicht der Rückgang von 85 Prozent am Montag die Herausforderungen, vor denen das Unternehmen steht.
Cassava will nun detaillierte Ergebnisse vorlegen und die Versuchsdaten analysieren, doch der Weg dorthin scheint mit wissenschaftlichen und rechtlichen Hürden gespickt zu sein.
Ob sich das Unternehmen von diesem erheblichen Rückschlag erholen kann, bleibt abzuwarten.