מתי ההתקדמות נעה לאחור?יוניקיור נ.וו. חוותה צניחה קטסטרופלית של 75% במניותיה בנובמבר 2025 בעקבות היפוך מפתיע של ה-FDA לגבי טיפול בגן למחלת הנטינגטון שלה, AMT-130. למרות שקיבלה הכרה כטיפול פורץ דרך והכרה כטיפול מתקדם ברפואה רגנרטיבית, החברה למדה בפגישת pre-BLA שה-FDA כעת רואה בנתוני השלב I/II שלה, ששעו על בקרות חיצוניות ממאגר הנתונים הטבעי Enroll-HD, כלא מספיקים לאישור. זה סתר את ההנחיות הרגולטוריות הקודמות וכפה על יוניקיור לוותר על תוכנית ההגשה המתוכננת לרבעון הראשון של 2026, מה שהשמיד מיד מיליארדי דולרים בהון שוק והפך את תחזיות ההכנסות לטווח הקרוב ללא תקפות.
ההיפוך הרגולטורי משקף חוסר יציבות רחב יותר במרכז ההערכה והמחקר לביולוגיה של ה-FDA (CBER), שבו סיבובי הנהגה ושינויים פילוסופיים יצרו אי-ודאות מערכתית בכל ענף טיפולי הגנים. ההנהגה החדשה של CBER, במיוחד המנהל ויניי פרסאד, מעדיפה סטנדרטים מסורתיים של ראיות על פני מסלולים מואצים שמסתמכים על נקודות קצה תחליפיות או בקרות חיצוניות. הקשחת המדיניות הזו מבטלת אסטרטגיות פיתוח שחברות ביוטכנולוגיה רדפו על סמך הבטחות רגולטוריות קודמות, ומדגימה שבכינויי פורץ דרך כבר לא מבטיחים קבלה של עיצובי ניסויים חדשניים.
ההשלכות הפיננסיות משתרעות מעבר לקריסת הערכת השווי המיידית של יוניקיור. כל שנה של עיכוב רגולטורי משחיתה את הבלעדיות הפטנטית. הפטנטים של AMT-130 פגים ב-2035, מה שמשמיד ישירות את הערך הנוכחי הנקי. ניתוח מצביע על כך שעיכוב של שלוש שנים עלול להפוך 33-66% מטיפולי המחלות הנדירות ללא רווחיים, ויוניקיור כעת מתמודדת עם הסיכוי לממן ניסויים מבוקרים אקראיים יקרים בעוד שהיא פועלת עם שולי רווח שליליים והכנסות יורדות. הגנות היחידות האפשריות של החברה כוללות רדיפת אישור דרך הרגולטורים האירופיים (EMA) או MHRA של בריטניה, שם הפילוסופיות הרגולטוריות עשויות להתגלות כמקלות יותר.
מקרה זה משמש כהתרעה קריטית לכל ענף טיפולי הגנים: מסלולי אישור מואצים מתכווצים, ניסויים חד-זרועיים המשתמשים בבקשות חיצוניות מתמודדים עם ביקורת מוגברת, והסכמים רגולטוריים קודמים נושאים אמינות פוחתת. משקיעים חייבים כעת לתמחר פרמיות סיכון רגולטוריות גבוהות משמעותית יותר בהערכות השווי של ביוטק, במיוחד לחברות התלויות בנכס יחיד ושיטות ניסויים חדשות. החוויה של יוניקיור מאשרת שבזהות בהשקעות ביוטכנולוגיה, ניבוי רגולטורי, ולא רק חדשנות מדעית, קובע את הכדאיות המסחרית.
שורט